發現微型核糖核酸可評估「漸凍症」發病風險並作為新治療藥物

我們發現一組微型核糖核酸(microRNA)，稱之為mir-17~92，在四肢運動神經元的表現量特別高，卻在漸凍症小鼠發病前顯著減少。此為全球首次發現mir-17~92具有作為預測漸凍症發病的生物標記，可改善漸凍症小鼠病徵，有助於未來以基因治療漸凍症標靶藥物的研發。由於目前漸凍症患者發病後平均壽命僅二至五年，若將mir-17~92的基因治療應用於人體上，可望為漸凍症治療帶來一道曙光。本研究發現mir-17~92與漸凍症發病的關聯性，也為「解凍」漸凍症的致病機制往前推進了一步。

運動神經元的退化是肌萎縮側索硬化 (ALS) 的ㄧ項重要指標。陳俊安博士實驗室發現 microRNA 簇，即 mir-17~92，是造成支配肢體的運動神經元退化的重要RNA。 當使用mir-17~92 為SOD1相關的漸凍症小鼠作基因治療時，可以顯著改善小鼠的運動活力和存活率。插圖描繪了退化的運動神經元被 mir-17~92 簇（四種顏色反映了 microRNA 的四個種子家族成員）中的六個成員組成的氣球，從暴風雨中將運動神經元提升到晴朗的天空。此插圖被選為當期Cell Stem Cell之封面。